Mahmure

Sağlık

Erkek Sağlığı

Görme sorunlarının sonu gen tedavisiyle getirilecek

Görme sorunlarının sonu gen tedavisiyle getirilecek

Gen tedavisi, ABD ve İngiltere'de iki farklı vakada başarılı sonuçlar doğurdu. Tedavinin kalıtımsal hastalıklarda da işe yaraması, milyonlarca gözü görmeyen insan için umut...

Tıp dünyası, görme sorunlarında iki çığır açıcı başarılı tedavinin heyecanını yaşıyor. İngiltere'de kalıtımsal hastalık nedeniyle gözü çok az gören 18 yaşındaki gencin görme yeteneğinin, yapılan ameliyat ve uygulanan gen tedavisiyle artırılması; ABD'deyse doğuştan gelen ve körlüğe yol açan Leber retina hastalığından mustarip üç gence yapılan gen tedavisi başarılı oldu.

İngiltere, Bolton'da yaşayan, kusurlu geni yüzünden gündüz çok az, geceyse hiç göremeyen 18 yaşındaki Steven Howarth'ın Londra'daki Moorfields Göz Hastanesi'nde yapılan ameliyatıyla sağ gözünde ölmekte olan hücreler canlandırıldı. Howarth karanlık oda ve sokaklarda ilk kez yardımcısız yürüyebildi.

Doktorlar Howarth'ın özellikle az ışıkta neredeyse hiç göremeyen gözünün retinasına, bozuk genlerin sağlam kopyalarını enjekte etti. Kusurlu genin normal versiyonlarını içeren bir solüsyon da gözün arkasına, retina altına enjekte edildi. Bu işlem için retinanın çok dikkatli bir şekilde geçici bir açıklık da oluşmasını sağlayacak gibi kaldırılması gerekiyordu. İşlem sırasındaki ufak bir kayma, retinanın yırtılmasına ve var olan görüşün de zarar görmesine neden olabilirdi.
Ekibin başındaki Prof. Robin Ali, "Bu çok önemli gelişme, kalıtımsal retina hastalıklarında gen tedavisinin işe yaradığını kanıtlıyor, genel göz hastalıklarında da bu tedavilerin yolunu açıyor" diyor.

İki hafta sonra görüş düzeldi
ABD'deyse dünyada görme engelli çocukların yüzde 10-20'sini ilgilendiren, doğuştan gelen ve körlüğe yol açan Leber retina hastası (LCA) üç gence gen tedavisi başarıyla uygulandı. Pennsylvania Üniversitesi'nden Albert Maguire'ın 'öldürücü olmayan bir çocuk hastalığı için uygulanan ilk gen tedavisi' dediği tedaviden önce sadece el hareketlerini fark edebilen ikisi 26, biri 19 yaşındaki İtalyan gençler, tedavi sonrası görmeyi test etmekte kullanılan harf-sayı tablosunu okuyabildi.

Uzmanlar değişikliğe uğrattıkları adenovirüsü taşıyıcı olarak kullanıp retinaya milyonlarca RPE65 geninin normal versiyonlarını enjekte etti. RPE65'in mutasyona uğramasının yol açtığı hastalıktan mustarip gençlerin görüşlerinde iki hafta sonra düzelme olduğu, tedavinin retinanın yanmasına ya da başka zararlı yan etkilere de yol açmadığı gözlendi.

Pennsylvania Üniversitesi'nden Jean Bennett, klinik deneylerin sürdüğünü, tedavinin hastalık ilerlemeden, hasta çocukken uygulanması halinde görmede iyileşmenin daha belirgin olabileceğini söylüyor. Maguire'la Bennett ilk kez 2001'de bu hastalık için gen tedavisi uygulamış, hasta farelerin geçici olarak görmesini sağlamıştı.
(The Independent, aa)

Radikal
760
dahafazlası
YORUMLAR
Veri politikasındaki amaçlarla sınırlı ve mevzuata uygun şekilde çerez konumlandırmaktayız. Detaylar için veri politikamızı inceleyebilirsiniz.